Brineura - Cerliponase Alfa

Brineura - Cerliponase Alfa คืออะไรและใช้ทำอะไร

Brineura เป็นยาสำหรับรักษา neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2) ซึ่งเป็นภาวะทางพันธุกรรมในเด็กที่นำไปสู่ความเสียหายของสมองที่เพิ่มขึ้น

เนื่องจากจำนวนผู้ป่วย CLN2 มีน้อย โรคนี้จึงจัดว่าเป็น 'หายาก' และ Brineura ถูกกำหนดให้เป็น 'ยากำพร้า' (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 13 มีนาคม 2556

Brineura มีสารออกฤทธิ์ cerliponase alfa

Brineura - Cerliponase Alfa ใช้อย่างไร?

Brineura ถูกฉีดเข้าสู่สมองโดยตรง ก่อนการฉีดครั้งแรก ผู้ป่วยจะต้องได้รับการผ่าตัดเพื่อฝังอุปกรณ์ซึ่งไหลจากด้านนอกของกะโหลกศีรษะผ่านช่องของเหลวไปยังสมองซึ่งยาจะถูกปล่อยออกมา

เงินทุนจะได้รับทุกๆสองสัปดาห์โดยผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพที่มีประสบการณ์ในการส่งยาไปยังสมอง ผู้ป่วยอาจได้รับยาอื่นก่อนหรือระหว่างการรักษาด้วย Brineura หรือการให้ยาช้าลงเพื่อลดความเสี่ยงของปฏิกิริยาการให้ยา การรักษาสามารถดำเนินต่อไปได้ตราบเท่าที่ผู้ป่วยได้รับประโยชน์

สามารถรับ Brineura ได้เมื่อมีใบสั่งยาเท่านั้นสำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

Brineura - Cerliponase Alfa ทำงานอย่างไร

ผู้ป่วย CLN2 ขาดเอนไซม์ที่จำเป็นสำหรับการพัฒนาสมองปกติที่เรียกว่า tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) สารออกฤทธิ์ใน Brineura, cerliponase alfa เป็นสำเนาของ TPP1 และใช้เพื่อทดแทนเอนไซม์ที่หายไป

ยาจะถูกฉีดเข้าไปในสมองโดยตรงเพื่อเลี่ยงผ่านอุปสรรคเลือดและสมอง ซึ่งเป็นเกราะป้องกันที่แยกกระแสเลือดออกจากสมองและป้องกันไม่ให้สารต่างๆ เช่น ยาเข้าสู่เนื้อเยื่อสมอง

Brineura - Cerliponase Alfa มีประโยชน์อย่างไรในระหว่างการศึกษา?

ในการศึกษาเบื้องต้นพบว่า Brineura ลดอัตราการดำเนินของโรคตามมาตราส่วนการให้คะแนนมาตรฐาน

ในการศึกษาเด็ก 23 คน (อายุเฉลี่ย 4 ปี) ที่รับการรักษาด้วย Brineura เป็นเวลาเกือบหนึ่งปี มี 20 คน (87%) ไม่พบการสูญเสียทักษะยนต์และภาษา 2 จุดที่เคยพบในผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษา

การประเมินดำเนินการโดยแพทย์ที่กำหนดให้ผู้ป่วยแยกคะแนนสำหรับทักษะยนต์และภาษา (โดยที่ 0 รุนแรงกว่าและ 3 เป็นเรื่องปกติ) คะแนนสุดท้ายของผู้ป่วยคือผลรวมของคะแนนทั้งสอง

ในการศึกษาติดตามผล ประโยชน์ของ Brineura จะคงอยู่ต่อไปอีกปีหนึ่ง ผลการวิจัยพบว่าผู้ป่วยส่วนใหญ่สามารถชะลอโรคได้ การศึกษานี้ยังคงดำเนินต่อไป

ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Brineura - Cerliponase Alfa คืออะไร?

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของ Brineura (ซึ่งอาจส่งผลกระทบมากกว่า 1 ใน 5 คน) คือ ไข้, ระดับโปรตีนต่ำใน CSF (ของเหลวจากสมองและไขสันหลัง), ECG ผิดปกติ (การทดสอบการทำงานของหัวใจ) , อาเจียน , การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน (การติดเชื้อที่จมูกและลำคอ) และปฏิกิริยาภูมิไวเกิน (แพ้) สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Brineura ให้ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

ไม่ควรใช้ Brineura ในผู้ป่วยที่เคยมีปฏิกิริยาภูมิไวเกิน (แพ้) ที่คุกคามชีวิต (แพ้) กับ Brineura และมีอาการเกิดขึ้นอีกเมื่อให้ยาอีกครั้ง ไม่ควรให้ผู้ป่วยที่ได้รับการปลูกฝัง shunt เพื่อระบายของเหลวส่วนเกินออกจากสมอง สุดท้าย ไม่ควรให้ Brineura แก่ผู้ป่วยหากมีปัญหาใดๆ กับอุปกรณ์ เช่น การรั่วหรือการติดเชื้อ

ทำไม Brineura - Cerliponase Alfa จึงได้รับการอนุมัติ?

ข้อมูลที่มีอยู่แสดงให้เห็นว่า Brineura มีส่วนช่วยชะลอการสูญเสียทักษะยนต์และภาษาในผู้ป่วย CLN2 ซึ่งเป็นโรคที่ไม่มีการรักษาอื่นๆ

ในแง่ของความปลอดภัย ไม่มีปัญหาใดๆ ที่ยอมรับไม่ได้เกิดขึ้นจากข้อมูล คณะกรรมการของหน่วยงานสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) จึงสรุปว่าประโยชน์ของ Brineura นั้นมากกว่าความเสี่ยง และแนะนำให้ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป

Brineura ได้รับอนุญาตภายใต้ "สถานการณ์พิเศษ" เนื่องจากไม่สามารถรับข้อมูลที่สมบูรณ์เกี่ยวกับ Brineura เนื่องจากโรคหายาก ในแต่ละปี European Medicines Agency จะตรวจสอบข้อมูลใหม่ที่มีอยู่ และข้อมูลสรุปนี้จะได้รับการอัปเดตตามนั้น

ข้อมูลอะไรที่ยังรอ Brineura?

เนื่องจาก Brineura ได้รับอนุญาตภายใต้สถานการณ์พิเศษ บริษัทที่ทำการตลาดจึงจะให้ข้อมูลเพิ่มเติมจากการศึกษาเกี่ยวกับความปลอดภัยของยา รวมถึงความเสี่ยงที่จะเกิดอาการแพ้เมื่อใช้ในระยะยาว และประสิทธิภาพในระยะยาวในการชะลอหรือหยุดใช้ยา การถดถอยของทักษะยนต์และภาษา การศึกษาจะเกี่ยวข้องกับเด็กอายุต่ำกว่าสองขวบ ซึ่งขณะนี้ยังไม่มีข้อมูล

มีมาตรการอะไรบ้างเพื่อให้แน่ใจว่าการใช้ Brineura - Cerliponase Alfa อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ?

บริษัทที่ทำการตลาด Brineura จะทำให้แน่ใจว่าบุคลากรทางการแพทย์ทุกคนที่คาดว่าจะใช้ยาได้รับเอกสารการศึกษาเกี่ยวกับวิธีการใช้และวิธีป้องกันปัญหาที่เกี่ยวข้องกับอุปกรณ์ เช่น การติดเชื้อหรือการอุดตัน

คำแนะนำและข้อควรระวังที่ควรสังเกตโดยบุคลากรทางการแพทย์และผู้ป่วยสำหรับการใช้ Brineura อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพได้รับการรายงานในบทสรุปของคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และแผ่นพับบรรจุภัณฑ์

ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Brineura - Cerliponase Alfa

สำหรับ EPAR ของ Brineura ฉบับสมบูรณ์ โปรดไปที่เว็บไซต์ของ Agency: ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / Europeanประเมินผลสาธารณะ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาด้วย Brineura โปรดอ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (รวมอยู่ใน EPAR) หรือติดต่อแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ

บทสรุปของความเห็นของคณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าสำหรับ Brineura มีอยู่ในเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.europa.eu/ค้นหายา / ยาสำหรับมนุษย์ / การกำหนดโรคที่หายาก

ข้อมูลเกี่ยวกับ Brineura - Cerliponase Alfa ที่เผยแพร่ในหน้านี้อาจล้าสมัยหรือไม่สมบูรณ์ สำหรับการใช้ข้อมูลนี้อย่างถูกต้อง โปรดดูที่หน้าข้อจำกัดความรับผิดชอบและข้อมูลที่เป็นประโยชน์