Kuvan - sapropterin dihydrochloride

Kuvan คืออะไร?

Kuvan เป็นยาที่มีสารออกฤทธิ์ sapropterin dihydrochloride มีจำหน่ายในรูปแบบเม็ดละลายน้ำสีเหลืองอ่อน (100 มก.)

Kuvan ใช้ทำอะไร?

ฟีนิลอะลานีนในเลือดสูง (HPA, ฟีนิลอะลานีนในเลือดสูง) ในผู้ป่วยที่มีความผิดปกติทางพันธุกรรม ฟีนิลอะลานีน (PKU) หรือภาวะขาด tetrahydrobiopterin (BH4) ผู้ป่วยที่มีความผิดปกติเหล่านี้ไม่สามารถเปลี่ยนกรดอะมิโนได้ ฟีนิลอะลานีน (พบในโปรตีนในอาหาร) ) เป็นไทโรซีน (กรดอะมิโนอื่น) ทำให้เกิดการสะสมของฟีนิลอะลานีนในเลือดซึ่งอาจทำให้เกิดปัญหาทางสมองและระบบประสาท
Kuvan สามารถใช้ได้ทั้งเด็กและผู้ใหญ่Kuvan ได้รับการระบุไว้สำหรับใช้ในเด็กที่มี HPA เนื่องจาก PKU ที่มีอายุอย่างน้อยสี่ปี ยาไม่ได้รับการศึกษาในเด็กที่มี HPA เนื่องจาก PKU ที่มีอายุต่ำกว่าสี่ขวบ Kuvan สามารถใช้ได้ในเด็กทุกวัยที่มี HPA เนื่องจากขาด BH4
การรักษาด้วย Kuvan ควรดำเนินต่อไปในผู้ป่วยที่ตอบสนองต่อยาอย่างเพียงพอเท่านั้น
เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มี HPA ต่ำ โรคนี้จึงถือเป็น 'หายาก' และ Kuvan ถูกกำหนดให้เป็น 'ยาเด็กกำพร้า' (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 8 มิถุนายน พ.ศ. 2547
สามารถรับยาได้เฉพาะเมื่อมีใบสั่งยาเท่านั้น

Kuvan ใช้อย่างไร?

การบำบัดด้วย Kuvan ควรเริ่มต้นและดูแลโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษาภาวะ PKU และ BH4 บกพร่อง ปริมาณของฟีนิลอะลานีนและโปรตีนในอาหารของผู้ป่วยควรได้รับการตรวจสอบเพื่อให้แน่ใจว่ามีการควบคุมระดับฟีนิลอะลานีนในเลือดและสมดุลทางโภชนาการ Kuvan มีไว้สำหรับการใช้งานในระยะยาว
ปริมาณของ Kuvan ขึ้นอยู่กับน้ำหนักของผู้ป่วย ผู้ป่วยที่มี PKU ควรเริ่มต้นด้วย 10 มก. ต่อกิโลกรัมของน้ำหนักตัววันละครั้ง และผู้ที่มีภาวะขาด BH4 ควรเริ่มต้นด้วย 2 - 5 มก. / กก. วันละครั้ง หลังจากหนึ่งสัปดาห์ สามารถปรับขนาดยาได้ถึง 20 มก. / กก. วันละครั้ง หากผู้ป่วยไม่ตอบสนองต่อการรักษา การตอบสนองที่น่าพอใจของ "หมายถึงการลดระดับฟีนิลอะลานีนในเลือดอย่างน้อย 30% หรือถึงระดับที่แพทย์กำหนด หากได้รับการตอบสนองนี้หลังจากผ่านไปหนึ่งเดือน ผู้ป่วยจะถูกจัดเป็น" ตอบสนอง "และสามารถทานคูวานต่อไปได้ .
Kuvan รับประทานพร้อมกับอาหารในเวลาเดียวกันในแต่ละวัน โดยเฉพาะในตอนเช้า ยาเม็ดละลายในแก้วน้ำก่อนที่ผู้ป่วยจะดื่มสารละลาย สำหรับผู้ป่วยบางรายที่มีภาวะขาด BH4 บางครั้งจำเป็นต้องแบ่งขนาดยาออกเป็นสองหรือสามขนาดในระหว่างวันเพื่อให้ได้ผลดีที่สุด ควรใช้ Kuvan ด้วยความระมัดระวังในผู้ป่วยที่อายุเกิน 65 ปีและในผู้ป่วยที่มีปัญหาเกี่ยวกับตับหรือไต

Kuvan ทำงานอย่างไร?

ระดับฟีนิลอะลานีนในเลือดสูงเกิดจากปัญหาในการเปลี่ยนฟีนิลอะลานีนเป็นไทโรซีนโดยเอนไซม์ "ฟีนิลอะลานีน ไฮดรอกซีเลส" ผู้ป่วยที่เป็นโรค PKU มีเอนไซม์เวอร์ชันที่บกพร่องและผู้ป่วยที่ขาด BH4 จะมีระดับ BH4 ต่ำ "โคแฟกเตอร์" ที่ทำหน้าที่ให้เอ็นไซม์ทำงานอย่างถูกต้อง สารออกฤทธิ์ของ Kuvan คือ sapropterin dihydrochloride เป็นสำเนาสังเคราะห์ของ BH4 ใน PKU จะทำหน้าที่เสริมการทำงานของเอ็นไซม์ที่บกพร่อง และในภาวะขาด BH4 จะเข้าไปแทนที่โคแฟคเตอร์ ซึ่งจะช่วยฟื้นฟู ความสามารถของเอนไซม์ในการเปลี่ยนฟีนิลอะลานีนเป็นไทโรซีน ทำให้ระดับฟีนิลอะลานีนในเลือดลดลง

Kuvan ได้รับการศึกษาอย่างไร?

ผลกระทบของ Kuvan ได้รับการทดสอบครั้งแรกในรูปแบบการทดลองก่อนที่จะมีการศึกษาในมนุษย์
สำหรับการรักษาผู้ป่วย PKU Kuvan ได้รับการศึกษาในสองการศึกษาหลักที่เปรียบเทียบ Kuvan กับยาหลอก ผู้ป่วยทุกรายที่เข้าร่วมการศึกษาได้แสดงการตอบสนองต่อหลักสูตรแปดวันแรกของ Kuvan แต่ใช้เวลาอย่างน้อยหนึ่งสัปดาห์โดยไม่มียาก่อนเริ่มการศึกษา
การศึกษาครั้งแรกมีผู้ป่วย 89 คนที่มีอายุตั้งแต่ 8 ปีขึ้นไปที่ไม่ปฏิบัติตามการควบคุมอาหารอย่างเคร่งครัด ตัวชี้วัดประสิทธิภาพหลักคือการลดระดับฟีนิลอะลานีนในเลือดในช่วงหกสัปดาห์
การศึกษาครั้งที่สองรวมเด็ก 46 คนที่มีอายุระหว่าง 4 ถึง 12 ปีที่กำลังอดอาหารด้วยระดับฟีนิลอะลานีนที่ควบคุมได้ ตั้งแต่สัปดาห์ที่สามของการรักษา อาหารจะถูกปรับทุกสองสัปดาห์ตามระดับฟีนิลอะลานีนในเลือด ตัวชี้วัดประสิทธิภาพหลักคือการเปลี่ยนแปลงของปริมาณฟีนิลอะลานีนที่เด็กสามารถผ่านอาหารได้ในขณะที่รักษาระดับฟีนิลอะลานีนในเลือดให้อยู่ในระดับที่ต้องการ การศึกษานี้ใช้เวลา 10 สัปดาห์
สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีภาวะขาด BH4 บริษัทได้นำเสนอผลการศึกษา 3 เรื่องที่มีอยู่ในเอกสารเผยแพร่เกี่ยวกับ sapropterin dihydrochloride หนึ่งในการศึกษาเหล่านี้รวมผู้ป่วย 16 รายที่ได้รับการรักษาโดยเฉลี่ย 15.5 เดือน

Kuvan ได้แสดงให้เห็นประโยชน์อะไรบ้างในระหว่างการศึกษา?

สำหรับการรักษา PKU Kuvan มีประสิทธิภาพมากกว่ายาหลอก ในการศึกษาครั้งแรก ระดับฟีนิลอะลานีนในเลือดอยู่ที่ประมาณ 867 "ไมโครโมลต่อลิตร" ในช่วงเริ่มต้นของการศึกษา ระดับปกติอยู่ที่ประมาณ 60 ไมโครโมลต่อลิตรในผู้ที่ไม่มี PKU หลังจากหกสัปดาห์ ระดับฟีนิลอะลานีนลดลง 236 ไมโครโมลต่อลิตร ในผู้ป่วยที่รับประทาน Kuvan และเพิ่มขึ้น 3 ไมโครโมลต่อลิตรในผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอก ในการศึกษาครั้งที่สอง เด็กที่รับประทาน Kuvan อาจได้รับฟีนิลอะลานีนเพิ่มขึ้นโดยเฉลี่ย 17.5 มก. ต่อน้ำหนักตัว 1 ปอนด์ ทุกวันหลัง 10 สัปดาห์ เทียบกับ 3.3 มก. สำหรับเด็กที่ได้รับยาหลอก
ในการศึกษาผู้ป่วยที่มีภาวะขาด BH4 ผู้ป่วยพบว่าระดับฟีนิลอะลานีนในเลือดดีขึ้นและบ่งชี้โรคอื่นๆ เมื่อใช้ซาพร็อพเทอริน ไดไฮโดรคลอไรด์

ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Kuvan คืออะไร?

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Kuvan (พบในผู้ป่วยมากกว่า 1 ใน 10 ราย) คือปวดศีรษะและน้ำมูกไหล (น้ำมูกไหล) สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Kuvan โปรดดูที่ Package Leaflet
ไม่ควรใช้ Kuvan ในผู้ที่อาจแพ้ง่าย (แพ้) ต่อ sapropterin dihydrochloride หรือสารอื่นๆ

ทำไม Kuvan ถึงได้รับการอนุมัติ?

คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Kuvan นั้นมากกว่าความเสี่ยงในการรักษา HPA ในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่เป็นโรค PKU และ BH4 ที่ตอบสนองต่อการรักษานี้ การอนุญาตสำหรับ Kuvan

ข้อมูลอื่น ๆ เกี่ยวกับ Kuvan:

เมื่อวันที่ 2 ธันวาคม พ.ศ. 2551 คณะกรรมาธิการยุโรปได้ให้ "การอนุญาตทางการตลาด" แก่เมอร์ค KGaA สำหรับคูวาน ซึ่งมีผลบังคับใช้ทั่วทั้งสหภาพยุโรป
สรุปความเห็นของคณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าคูวัน คลิกที่นี่
สำหรับเวอร์ชันเต็มของ EPAR ของ Kuvan คลิกที่นี่

อัปเดตล่าสุดของข้อมูลสรุปนี้: 10-2008

ข้อมูลเกี่ยวกับ Kuvan - sapropterin dihydrochloride ที่เผยแพร่ในหน้านี้อาจล้าสมัยหรือไม่สมบูรณ์ สำหรับการใช้ข้อมูลนี้อย่างถูกต้อง โปรดดูที่หน้าข้อจำกัดความรับผิดชอบและข้อมูลที่เป็นประโยชน์