ออร์ฟาคอล - กรดโคลิค

Orphacol - Cholic acid คืออะไรและใช้ทำอะไร?

Orphacol เป็นยาที่มีกรด Cholic ซึ่งเป็นสารที่พบในน้ำดีที่ใช้ย่อยไขมัน Orphacol มีไว้สำหรับการรักษาผู้ใหญ่และเด็กอายุตั้งแต่ 1 เดือนขึ้นไปซึ่งไม่สามารถผลิตน้ำดีได้เนื่องจาก "ความผิดปกติทางพันธุกรรม" ใช้ในผู้ป่วยที่ไม่มีเอนไซม์ตับจำเพาะจำนวนเพียงพอ (3β-hydroxy-Δ5) -C27-steroid oxidoreductase หรือ 3-oxo-Δ4-steroid-5β-reductase) "กรดโคลิค เมื่อกรดน้ำดีปฐมภูมิเหล่านี้ไม่เพียงพอ ร่างกายจะผลิตกรดน้ำดีผิดปกติซึ่งสามารถทำลายตับ ส่งผลให้ตับวายรุนแรงได้ เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มีข้อผิดพลาดแต่กำเนิดของการสังเคราะห์กรดน้ำดีปฐมภูมิมีน้อย จึงถือว่าโรคนี้ ' หายาก' และอรพงศ์ได้รับการกำหนดให้เป็น 'ยาเด็กกำพร้า' (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 18 ธันวาคม พ.ศ. 2545

Orphacol ใช้อย่างไร - กรด Cholic?

ยาสามารถรับได้เฉพาะเมื่อมีใบสั่งยาเท่านั้น และการรักษาด้วยออร์ฟาคอลควรเริ่มต้นและตรวจสอบโดยแพทย์ที่เชี่ยวชาญด้านโรคตับ Orphacol มีอยู่ในรูปแบบแคปซูลและควรรับประทานในเวลาเดียวกันในแต่ละวันพร้อมกับอาหาร ปริมาณรายวันอยู่ระหว่าง 5 ถึง 15 มก. ต่อน้ำหนักตัว 1 กิโลกรัม ปรับให้เหมาะกับผู้ป่วยแต่ละรายตามสถานะของกรดน้ำดี โดยเริ่มจากขนาดยาขั้นต่ำรายวัน 50 มก. จนถึงขนาดสูงสุด 500 มก. ในเด็กที่ไม่สามารถกลืนแคปซูลได้ สามารถเติมเนื้อหาลงในนมขวดหรือน้ำผลไม้ได้ ควรหยุดการรักษา หากการทำงานของตับไม่ดีขึ้นภายใน 3 เดือน

กรดออร์ฟาคอล-โชลิค ทำงานอย่างไร?

กรด Cholic เป็นกรดน้ำดีหลักที่ผลิตโดยตับ กรด Cholic ที่มีอยู่ใน Orphacol จะแทนที่กรด Cholic ที่ร่างกายของผู้ป่วยควรสร้างขึ้น การทำเช่นนี้ช่วยลดการผลิตกรดน้ำดีที่ผิดปกติและส่งเสริมการทำงานปกติของน้ำดีในระบบย่อยอาหาร บรรเทาอาการของสภาพ

กรดออร์ฟาคอล - โชลิคมีประโยชน์อย่างไรในระหว่างการศึกษา?

เนื่องจากกรดโคลิคเป็นสารที่ทราบและมีการใช้ในข้อบกพร่องของเอนไซม์เหล่านี้เป็นอย่างดี ผู้สมัครจึงนำเสนอข้อมูลจากวรรณกรรมทางวิทยาศาสตร์ ผู้สมัครนำเสนอข้อมูลจากวรรณกรรมทางวิทยาศาสตร์ซึ่งรวบรวมจากผู้ป่วย 49 รายที่มีข้อผิดพลาดแต่กำเนิดในการสังเคราะห์กรดน้ำดีปฐมภูมิ (38 รายที่มีภาวะขาดสาร3β-hydroxy-Δ5-C27-steroid oxidoreductase บกพร่อง และ 11 รายที่มีภาวะพร่อง 3-oxo-Δ4-steroid-5β-reductase) จากนั้นเขาก็เปรียบเทียบผลกระทบต่อ 28 คนที่ได้รับการรักษาด้วยกรดโคลิคเทียบกับผลที่เกิดขึ้น ผู้ป่วยที่รักษาด้วยกรดน้ำดีชนิดต่างๆ หรือไม่ได้รับการบำบัดทดแทนใด ๆ จากวรรณกรรมทางวิทยาศาสตร์พบว่าการรักษาด้วยกรด cholic ช่วยลดปริมาณกรดน้ำดีที่ผิดปกติในผู้ป่วย ฟื้นฟูการทำงานของตับให้เป็นปกติ และมีส่วนช่วยในการชะลอหรือป้องกันความจำเป็นในการปลูกถ่ายตับ .

ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับกรด Orphacol - Cholic คืออะไร?

ผลข้างเคียงที่เห็นได้จาก Orphacol ได้แก่ อาการท้องร่วง อาการคัน เพิ่ม transaminases (เอนไซม์ตับ) และบางครั้งนิ่วในถุงน้ำดี แม้ว่าความถี่ของอาการเหล่านี้ไม่สามารถประมาณได้อย่างน่าเชื่อถือจากข้อมูลที่จำกัด ไม่ควรใช้ Orphacol ในผู้ที่อาจแพ้ง่าย (แพ้) ต่อกรด Cholic หรือส่วนผสมอื่น ๆ ไม่ควรใช้ในผู้ป่วยที่ใช้ฟีโนบาร์บิทัลซึ่งเป็นยาที่ใช้รักษาโรคลมชัก

ทำไมกรดออร์ฟาคอล-โชลิคจึงได้รับการอนุมัติ?

คณะกรรมการของหน่วยงานด้านผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตั้งข้อสังเกตว่าการใช้กรดโคลิคในการรักษาข้อผิดพลาดแต่กำเนิดของการสังเคราะห์กรดน้ำดีปฐมภูมินั้นเป็นที่ยอมรับอย่างดีในทางการแพทย์และได้รับการบันทึกไว้อย่างดีในวรรณกรรมทางวิทยาศาสตร์ แม้ว่าจะมีจำนวนคดีที่บันทึกไว้ ต่ำเนื่องจากความหายากของสภาพ ดังนั้นเขาจึงตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Orphacol นั้นมากกว่าความเสี่ยง และแนะนำให้ได้รับ 'การอนุญาตทางการตลาด' สำหรับยา ออร์ฟาคอลได้รับอนุญาตภายใต้ 'สถานการณ์พิเศษ' เนื่องจากไม่สามารถรับข้อมูลที่สมบูรณ์เกี่ยวกับออร์ฟาคอลได้เนื่องจากโรคหายาก ในแต่ละปี European Medicines Agency จะตรวจสอบข้อมูลใหม่ที่มีอยู่ และข้อมูลสรุปนี้จะได้รับการอัปเดตตามนั้น

ข้อมูลอะไรที่ยังรอ Orphacol - Cholic acid?

เนื่องจาก Orphacol ได้รับอนุญาตภายใต้สถานการณ์พิเศษ บริษัทที่ทำการตลาด Orphacol จะสร้างฐานข้อมูลของผู้ป่วยที่รักษาด้วย Orphacol เพื่อตรวจสอบความปลอดภัยและประสิทธิภาพของการรักษา และจะนำเสนอผลลัพธ์ต่อ CHMP ตามช่วงเวลาปกติและเฉพาะ

มีมาตรการอะไรบ้างเพื่อให้แน่ใจว่าการใช้กรด Orphacol - Cholic อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ?

แผนการจัดการความเสี่ยงได้รับการพัฒนาเพื่อให้แน่ใจว่ามีการใช้ Orphacol อย่างปลอดภัยที่สุด ตามแผนนี้ ข้อมูลด้านความปลอดภัยได้ถูกเพิ่มลงในบทสรุปของคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และเอกสารประกอบบรรจุภัณฑ์สำหรับ Orphacol รวมถึงข้อควรระวังที่เหมาะสมที่จะปฏิบัติตามโดยบุคลากรทางการแพทย์และผู้ป่วย บริษัท ที่ผลิต Orphacol จะจัดหาแพทย์ในทุกประเทศสมาชิกที่ต้องการกำหนดให้ Orphacol มีเอกสารที่มีเอกสารเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์และข้อมูลที่เกี่ยวข้องกับการวินิจฉัยที่ถูกต้องของเงื่อนไขเหล่านี้ความเสี่ยงของผลข้างเคียงและการใช้ยาอย่างถูกต้อง

ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Orphacol - Cholic acid

เมื่อวันที่ 12 กันยายน พ.ศ. 2556 คณะกรรมาธิการยุโรปได้รับ "การอนุญาตทางการตลาด" สำหรับ Orphacol ซึ่งใช้ได้ทั่วทั้งสหภาพยุโรป สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการบำบัดด้วย Orphacol โปรดอ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (รวมอยู่ใน EPAR) หรือปรึกษาแพทย์ของคุณ หรือเภสัชกร บทสรุปของความคิดเห็นของคณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าสำหรับ Orphacol มีอยู่ในเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation การปรับปรุงล่าสุดของบทสรุปนี้: 09-2013

ข้อมูลเกี่ยวกับ Orphacol - Cholic acid ที่เผยแพร่ในหน้านี้อาจล้าสมัยหรือไม่สมบูรณ์ สำหรับการใช้ข้อมูลนี้อย่างถูกต้อง โปรดดูที่หน้าข้อจำกัดความรับผิดชอบและข้อมูลที่เป็นประโยชน์