Holoclar คืออะไรและใช้ทำอะไร?
Holoclar คือการรักษาที่มีสเต็มเซลล์ ซึ่งใช้เพื่อแทนที่เซลล์ที่เสียหายบนพื้นผิว (เยื่อบุผิว) ของกระจกตา ซึ่งเป็นเมมเบรนโปร่งใสที่เรียงเส้นม่านตา (ส่วนที่เป็นสีของดวงตา) ใช้ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีการขาดเซลล์ต้นกำเนิดจากแขนขาในระดับปานกลางถึงรุนแรงซึ่งเกิดจากแผลไหม้ที่ตา (รวมถึงแผลไหม้จากสารเคมี) ผู้ป่วยที่มีภาวะนี้ไม่มีเซลล์ต้นกำเนิดจากแขนขาที่เพียงพอ ซึ่งปกติจะเข้าไปแทรกแซงกระบวนการสร้างใหม่ของกระจกตา แทนที่เซลล์กระจกตาภายนอกที่เสียหายและแก่ก่อนวัย Holoclar เป็นยาบำบัดขั้นสูงประเภทหนึ่งที่เรียกว่า 'ผลิตภัณฑ์ทางวิศวกรรมเนื้อเยื่อ' ซึ่งเป็นยาประเภทหนึ่งที่มีเซลล์ที่นำมาจากลิมบัสของผู้ป่วย (ที่มุมกระจกตา) แล้วปลูกในห้องปฏิบัติการเพื่อให้สามารถใช้งานได้ เพื่อซ่อมแซมผิวกระจกตาที่เสียหาย เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มีการขาดเซลล์ต้นกำเนิดจากแขนขามีน้อย โรคนี้จึงจัดว่าเป็น 'หายาก' และ Holoclar ได้รับการกำหนดให้เป็น 'ยากำพร้า' (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 7 พฤศจิกายน 2551
Holoclar ใช้อย่างไร?
Holoclar ควรใช้ในโรงพยาบาลโดยศัลยแพทย์จักษุแพทย์ที่ผ่านการฝึกอบรมมาอย่างเหมาะสมเท่านั้น และควรให้เฉพาะกับผู้ป่วยที่มีการใช้เซลล์ limbal ในการผลิตยาเท่านั้น ในระยะแรกของการรักษา ผู้ป่วยจะนำแผ่นพับเนื้อเยื่อแขนขาที่แข็งแรงออก (ขนาด 1-ˆ "2 มม.2) ออกจากผู้ป่วยในสถานพยาบาลและส่งให้ผู้ผลิตยาในวันเดียวกัน ต่อจากนั้น เซลล์เนื้อเยื่อจะถูกนำออกไป ปลูกในห้องปฏิบัติการและแช่แข็งจนถึงวันที่ยืนยันการผ่าตัด เซลล์ที่ละลายน้ำแข็งใช้ทำ Holoclar โดยปลูกบนเมมเบรนที่ประกอบด้วยโปรตีนที่เรียกว่าไฟบริน Holoclar ซึ่งประกอบด้วยทั้งเซลล์และเยื่อหุ้มเซลล์ จะถูกส่งกลับไปยังโรงพยาบาล โดยจะฝังเข้าไปในดวงตาของผู้ป่วยทันทีซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของการผ่าตัด หลังจากการเก็บเกี่ยวเนื้อเยื่อแขนขา ผู้ป่วยควรได้รับการรักษาด้วยยาปฏิชีวนะเพื่อป้องกัน "การติดเชื้อที่ตา" หลังการผ่าตัด ผู้ป่วยควรได้รับการรักษาด้วยยาปฏิชีวนะและยาแก้อักเสบที่เหมาะสม Holoclar มีไว้สำหรับการรักษาเพียงครั้งเดียวเท่านั้น การรักษาสามารถทำซ้ำได้หากแพทย์ที่รักษาเห็นว่าจำเป็น สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดดูสรุป ลักษณะของ ผลิตภัณฑ์ (รวมอยู่ใน EPAR ด้วย)
Holoclar ทำงานอย่างไร?
สารออกฤทธิ์ใน Holoclar คือเซลล์ limbal ของผู้ป่วย ซึ่งรวมถึงเซลล์ที่นำมาจากพื้นผิวของกระจกตาและเซลล์ต้นกำเนิด limbal ที่ปลูกในห้องปฏิบัติการ ก่อนที่จะใช้ Holoclar เนื้อเยื่อที่เสียหายจะต้องถูกลบออกจากผิวกระจกตาของดวงตาที่ได้รับผลกระทบ เมื่อฝังเข้าไปในตาแล้ว Holoclar เซลล์กระจกตาจะช่วยแทนที่พื้นผิวของกระจกตาในขณะที่เซลล์ต้นกำเนิดจากแขนขาทำหน้าที่เป็นแหล่งกักเก็บเซลล์ใหม่อย่างต่อเนื่อง ฟื้นฟูกระจกตา
Holoclar ได้แสดงให้เห็นประโยชน์อะไรบ้างในระหว่างการศึกษา?
จากการศึกษาย้อนหลังกับข้อมูลทางคลินิกในอดีต Holoclar ได้รับการแสดงว่ามีประสิทธิภาพในการสร้างพื้นผิวกระจกตาที่มีเสถียรภาพขึ้นใหม่ในบุคคลที่มีภาวะ Limbal Stem Cell ระดับปานกลางถึงรุนแรงที่เกิดจากแผลไหม้ หนึ่งปีหลังจากการฝัง Holoclar การปลูกถ่ายถือว่าประสบความสำเร็จ ในการศึกษาผู้ป่วย 75 รายจาก 104 ราย (เท่ากับ 72%) โดยพิจารณาจากการมีอยู่ของพื้นผิวกระจกตาที่มั่นคงโดยไม่มีข้อบกพร่องของพื้นผิว และไม่มีการบุกรุกหรือจำกัดการบุกรุกของหลอดเลือดใหม่ (การขาดเซลล์ต้นกำเนิดจากแขนขาลักษณะทั่วไป) อาการของผู้ป่วยยังลดลง รวมถึงอาการปวดและการอักเสบ ตลอดจนการมองเห็นดีขึ้น
ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Holoclar คืออะไร?
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Holoclar (ซึ่งอาจส่งผลกระทบมากกว่า 1 ใน 10 คน) คือ เกล็ดกระดี่ (การอักเสบของเปลือกตา) สำหรับรายการผลข้างเคียงและข้อจำกัดทั้งหมด โปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
ทำไม Holoclar ถึงได้รับการอนุมัติ?
คณะกรรมการของหน่วยงานด้านผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) พิจารณาว่าการรักษาด้วย Holoclar มีประสิทธิภาพในการฟื้นฟูพื้นผิวกระจกตาที่แข็งแรงในผู้ป่วยที่มีภาวะ Limbal Stem Cell ระดับปานกลางถึงรุนแรงที่เกิดจากการถูกไฟไหม้ รวมทั้งอาการและการมองเห็นที่ดีขึ้น ที่ระดับปานกลางถึงรุนแรงของการขาดเซลล์ต้นกำเนิดจากสเต็มเซลล์แสดงถึงสภาวะที่ร้ายแรงซึ่งหากไม่ได้รับการรักษาอาจส่งผลให้การมองเห็นลดลงอย่างรุนแรงหรือสูญเสียการมองเห็นทั้งหมด CHMP ตัดสินใจว่าผลข้างเคียงของการรักษาด้วย Holoclar นั้นดีกว่า ความเสี่ยงและแนะนำว่าได้รับการอนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป ข้อสรุปเกี่ยวกับผลประโยชน์ / ความสมดุลความเสี่ยงของ Holoclar อ้างอิงจากผลการศึกษาย้อนหลัง 2 เรื่อง (ดำเนินการโดยใช้ข้อมูลทางคลินิกในอดีต) บริษัทจะเปิดเผยข้อมูลเพิ่มเติมจากการศึกษาในอนาคต (ซึ่งบันทึกผลลัพธ์ระหว่างการศึกษา) ดังนั้น Holoclar จึงได้รับ "การอนุมัติตามเงื่อนไข" ซึ่งหมายความว่าจะมีข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับยาในอนาคตซึ่ง บริษัท จำเป็นต้องจัดหา ในแต่ละปี European Medicines Agency จะตรวจสอบข้อมูลใหม่ที่มีอยู่และบทสรุปนี้ จะได้รับการปรับปรุงตามความเหมาะสม
ข้อมูลใดบ้างที่รอ Holoclar?
เนื่องจาก "ได้รับการอนุมัติตามเงื่อนไขสำหรับ Holoclar แล้ว บริษัทที่ทำการตลาด Holoclar จะให้ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับยา โดยเฉพาะอย่างยิ่ง บริษัทจะเปิดเผยข้อมูลเกี่ยวกับความเสี่ยงและประโยชน์ของ Holoclar จากการศึกษาทางคลินิกในอนาคต"
มีการใช้มาตรการใดบ้างเพื่อให้แน่ใจว่าการใช้ Holoclar อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ?
แผนการจัดการความเสี่ยงได้รับการพัฒนาเพื่อให้แน่ใจว่ามีการใช้ Holoclar อย่างปลอดภัยที่สุด ตามแผนนี้ ข้อมูลด้านความปลอดภัยได้ถูกเพิ่มลงในบทสรุปของคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และเอกสารประกอบบรรจุภัณฑ์สำหรับ Holoclar รวมถึงข้อควรระวังที่เหมาะสมที่จะปฏิบัติตามโดยบุคลากรทางการแพทย์และผู้ป่วย นอกจากนี้ บริษัทที่ผลิต Holoclar จะจัดหาเอกสารการศึกษาเกี่ยวกับการใช้ยาอย่างปลอดภัยแก่บุคลากรทางการแพทย์ รวมถึงข้อมูลเกี่ยวกับการเลือกผู้ป่วยและการติดตามผลเมื่อสิ้นสุดการศึกษา ตลอดจนการรายงานผลข้างเคียง เอกสารข้อมูลผู้ป่วยจะเป็น ให้ ผู้สมัครรับการรักษา ข้อมูลเพิ่มเติมสามารถดูได้ในบทสรุปของแผนการบริหารความเสี่ยง
ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับโฮโลคลาร์
เมื่อวันที่ 17 กุมภาพันธ์ 2015 คณะกรรมาธิการยุโรปได้รับ "การอนุญาตทางการตลาด" สำหรับ Holoclar ซึ่งใช้ได้ทั่วทั้งสหภาพยุโรป สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาด้วย Holoclar โปรดอ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (รวมอยู่ใน EPAR) หรือปรึกษาแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ ข้อมูลสรุปความเห็นของคณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าสำหรับ Holoclar มีอยู่ในเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation อัปเดตล่าสุดของข้อมูลสรุปนี้: 02-2015
ข้อมูลเกี่ยวกับ Holoclar ที่เผยแพร่ในหน้านี้อาจล้าสมัยหรือไม่สมบูรณ์ สำหรับการใช้ข้อมูลนี้อย่างถูกต้อง โปรดดูที่หน้าข้อจำกัดความรับผิดชอบและข้อมูลที่เป็นประโยชน์
