โซลิริสคืออะไร?
Soliris เป็นยาเข้มข้นสำหรับใช้เป็นสารละลายสำหรับแช่ ประกอบด้วยสารออกฤทธิ์ eculizumab
โซลิริสใช้ทำอะไร?
Soliris ได้รับการระบุสำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีอาการ paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากและเป็นอันตรายถึงชีวิตซึ่งทำให้เซลล์เม็ดเลือดแดงถูก lysed (ทำลาย) เร็วเกินไป ผลที่ตามมาคือโรคโลหิตจาง (ลดจำนวนของเซลล์เม็ดเลือดแดง), การเกิดลิ่มเลือด (การเกิดลิ่มเลือดในหลอดเลือด) และปัสสาวะสีเข้ม
เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มี PNH ต่ำ โรคนี้จึงถือเป็น 'หายาก' และ Soliris ถูกกำหนดให้เป็น 'ยากำพร้า' (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 17 ตุลาคม พ.ศ. 2546
สามารถรับยาได้เฉพาะเมื่อมีใบสั่งยาเท่านั้น
โซลิริสใช้อย่างไร?
Soliris ต้องได้รับการดูแลโดยผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ เช่น แพทย์หรือพยาบาล ภายใต้การดูแลของแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษาผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของเลือด
การรักษาด้วย Soliris ประกอบด้วยการแช่ (หยดลงในหลอดเลือดดำ) ผลิตภัณฑ์ 600 มก. เป็นเวลา 25-45 นาทีสัปดาห์ละครั้ง ตามด้วยขนาดยา 900 มก. ในช่วงสัปดาห์ที่ห้า หลังจากนั้นควรรักษาขนาดยาไว้ที่ 900 มก. โดยให้ทุกสองสัปดาห์โดยประมาณ อย่างน้อยสองสัปดาห์ก่อนเริ่มการรักษา Soliris ผู้ป่วยทุกรายควรได้รับการฉีดวัคซีนป้องกันโรคเยื่อหุ้มสมองอักเสบที่เกิดจากแบคทีเรีย Neisseria เยื่อหุ้มสมองอักเสบ และต้องฉีดซ้ำตามแนวทางปัจจุบัน
ผู้ป่วยที่ได้รับ Soliris จะต้องได้รับการ์ดพิเศษที่อธิบายอาการของการติดเชื้อบางประเภท พร้อมคำเตือนให้ไปพบแพทย์ทันทีหากมีอาการดังกล่าวเกิดขึ้น
โซลิริสทำงานอย่างไร?
สารออกฤทธิ์ใน Soliris, eculizumab เป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดี โมโนโคลนัลแอนติบอดีคือแอนติบอดี (โปรตีนชนิดหนึ่ง) ที่ออกแบบมาเพื่อจดจำและยึดติดกับโครงสร้างเฉพาะ (แอนติเจน) ในร่างกาย Eculizumab ได้รับการออกแบบมาเพื่อจับกับโปรตีน C5 ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของระบบป้องกันของร่างกายที่เรียกว่า "ส่วนประกอบ" ใน PNH ผู้ป่วยมีข้อบกพร่องในโปรตีน CD59 ซึ่งอยู่บนพื้นผิวของเซลล์เม็ดเลือดแดงซึ่งปกติจะป้องกันไม่ให้สารเติมเต็มจากการโจมตีเซลล์ . ผลที่ตามมาของข้อบกพร่องนี้ สารเติมเต็มจะทำลายเซลล์เม็ดเลือดแดง ด้วยการปิดกั้นโปรตีนเสริม C5 eculizumab จะป้องกันไม่ให้คอมพลีเมนต์โจมตีเซลล์ ลดการสลายเซลล์ และบรรเทาอาการของโรค
โซลิริสได้รับการศึกษาอย่างไร?
ผลกระทบของ Soliris ได้รับการทดสอบครั้งแรกในแบบจำลองการทดลองก่อนที่จะทำการศึกษาในมนุษย์
Soliris ได้รับการศึกษาในการศึกษาหลักหนึ่งเรื่องที่เกี่ยวข้องกับผู้ใหญ่ 88 คนที่มี PNH ซึ่งได้รับการถ่ายเลือดอย่างน้อยสี่ครั้งในปีที่แล้ว เปรียบเทียบ Soliris กับยาหลอก (การรักษาหลอก) การวัดประสิทธิผลหลัก ๆ คือจำนวนผู้ป่วยที่ ระดับของฮีโมโกลบิน (โปรตีนที่พบในเซลล์เม็ดเลือดแดง) ยังคงสูงกว่าระดับเป้าหมายส่วนบุคคลและจำนวนการถ่ายเซลล์เม็ดเลือดแดงที่จำเป็นในช่วง 26 สัปดาห์แรกของการรักษา
โซลิริสได้แสดงให้เห็นประโยชน์อะไรบ้างในระหว่างการศึกษา?
Soliris มีประสิทธิภาพมากกว่ายาหลอกในการปรับปรุงอาการ PNH ในการศึกษาหลัก 49% ของผู้ป่วย (21 จาก 43) ที่ได้รับการรักษาด้วย Soliris มีระดับฮีโมโกลบินที่คงที่และโดยเฉลี่ยแล้วไม่จำเป็นต้องได้รับการถ่ายเลือด ในการเปรียบเทียบ ไม่มีผู้ป่วยรายใดรายหนึ่งจาก 44 ราย ผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอกมีระดับฮีโมโกลบินที่คงที่ และพวกเขาต้องการโดยเฉลี่ย 10 ครั้ง
ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Soliris คืออะไร?
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Soliris (พบในผู้ป่วยมากกว่า 1 ใน 10 ราย) คืออาการปวดหัว สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Soliris โปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
ไม่ควรใช้โซลิริสในผู้ที่อาจมีภูมิไวเกิน (แพ้) ต่อ eculizumab โปรตีนจากหนูเมาส์ หรือสารอื่นๆ หรือผู้ที่มีหรือสงสัยว่ามีข้อบกพร่องด้านส่วนประกอบที่สืบทอดมา เนื่องจากความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นของเยื่อหุ้มสมองอักเสบจึงไม่ควรให้ Soliris กับผู้ที่ติดเชื้อ Neisseria เยื่อหุ้มสมองอักเสบ หรือผู้ที่ไม่ได้รับการฉีดวัคซีนป้องกันแบคทีเรียนี้
ทำไมโซลิริสถึงได้รับการอนุมัติ?
คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Soliris นั้นมีมากกว่าความเสี่ยงในการรักษาผู้ป่วยที่มีภาวะเลือดออกในช่องท้อง (paroxysmal nocturnal hemoglobinuria - PNH) แต่ตั้งข้อสังเกตว่าหลักฐานสำหรับประโยชน์ของ Soliris นั้นจำกัดเฉพาะบุคคลเท่านั้น ก่อนหน้านี้ได้รับการถ่ายเลือด คณะกรรมการแนะนำให้อนุญาตการตลาดสำหรับโซลิริส
มีการใช้มาตรการใดบ้างเพื่อให้แน่ใจว่าการใช้ Soliris อย่างปลอดภัย?
บริษัท Soliris จะตกลงในรายละเอียดของระบบในแต่ละประเทศสมาชิก ซึ่งรับรองว่ายาจะถูกแจกจ่ายหลังจากตรวจสอบแล้วว่าผู้ป่วยได้รับการฉีดวัคซีนอย่างเหมาะสมแล้วเท่านั้น นอกจากนี้ยังจะให้ข้อมูลเกี่ยวกับความปลอดภัยของยากับผู้สั่งยาและผู้ป่วยและตรวจสอบว่าผู้สั่งใช้ยาอย่างปลอดภัย
ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับโซลิริส
เมื่อวันที่ 20 มิถุนายน พ.ศ. 2550 คณะกรรมาธิการยุโรปได้มอบอำนาจให้ Alexion Europe SAS เป็น "การอนุญาตทางการตลาด" สำหรับ Soliris ซึ่งใช้ได้ทั่วทั้งสหภาพยุโรป
สำหรับบทสรุปความเห็นของคณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าสำหรับโซลิริส คลิกที่นี่
สำหรับเวอร์ชันสมบูรณ์ของ Soliris EPAR คลิกที่นี่
อัปเดตล่าสุดของข้อมูลสรุปนี้: 04-2009
ข้อมูลเกี่ยวกับ Soliris - eculizumab ที่เผยแพร่ในหน้านี้อาจล้าสมัยหรือไม่สมบูรณ์ สำหรับการใช้ข้อมูลนี้อย่างถูกต้อง โปรดดูที่หน้าข้อจำกัดความรับผิดชอบและข้อมูลที่เป็นประโยชน์
